LA NOSTRA È UNA GRANDE IMPRESA COLLETTIVA

Scopri come insieme possiamo fare la differenza.

Dal 1990, protagonisti di una sfida globale.

Da 30 anni Fondazione Telethon mette la salute e il benessere delle persone con una malattia genetica rara al centro del proprio impegno, per non lasciare indietro nessuno. Attraverso una missione quotidiana orientata all’innovazione in campo biomedico, sostiene da sempre un futuro migliore per tutti, in perfetta sintonia con l’Agenda 2030 per lo Sviluppo Sostenibile, il programma d’azione per le persone, il pianeta e la prosperità sottoscritto nel settembre 2015 dai governi dei 193 Paesi membri dell’Onu.

Perché la ricerca è la nostra risposta a chi non si arrende.

Attraverso un metodo unico nel panorama italiano, seguiamo l’intera “filiera della ricerca”
occupandoci della raccolta fondi, della selezione e del finanziamento dei progetti e dell’attività
stessa di ricerca portata avanti nei centri e nei laboratori della Fondazione. Sviluppiamo anche collaborazioni con istituzioni sanitarie pubbliche e industrie farmaceutiche per tradurre i risultati della ricerca in terapie accessibili ai pazienti.

Come la prima terapia genica con cellule staminali al mondo, che prende il nome di Strimvelis: una terapia destinata al trattamento dell’ADA-SCID, una grave immunodeficienza che compromette le difese dell’organismo fin dalla nascita.

Siamo a buon punto anche per quanto riguarda altre malattie genetiche rare: la terapia genica è in fase avanzata di sperimentazione anche per la leucodistrofia metacromatica (una grave malattia
neurodegenerativa), la sindrome di Wiskott-Aldrich (un’immunodeficienza) e per la beta talassemia, mentre è appena stata avviata o è prossima all’avvio per due malattie metaboliche dell’infanzia (rispettivamente, la mucopolisaccaridosi di tipo 6 e di tipo 1).