UN NUOVO INIZIO

La ricerca ha donato una seconda vita ad Ana Carolina e a tanti bambini affetti da malattie genetiche rare.

La ricerca può donare un nuovo inizio

Ana Carolina è una bambina brasiliana molto vispa e allegra, nonostante la grave malattia genetica che avrebbe potuto sconvolgerle la vita. La piccola ha ereditato dai genitori la leucodistrofia metacromatica, una patologia degenerativa che aggredisce la crescita e lo sviluppo neuronale. Fortunatamente, a differenza del fratello maggiore Carlos che già in tenera età ha perso la capacità di parlare, di muoversi, nutrirsi autonomamente, Ana Carolina ha ricevuto la terapia prima ancora della manifestazione dei sintomi: questo ha permesso di bloccarne il decorso.

Ana Carolina è stata tra i primi bambini a essere curati presso l’Istituto Telethon SR-Tiget di Milanocon la terapia genica, una tecnica all’avanguardia che permette di correggere il patrimonio genetico del paziente. La piccola sta bene e vive in Brasile; anche grazie al successo della sua cura, la terapiagenica per la MLD è recentemente diventata un farmaco accessibile a tutti. È il segno di quanto la ricerca Telethon può davvero donare un nuovo inizio. Sosteniamola insieme.